Oils4cure solicita a la AEMPS el uso compasivo del fármaco en investigación YCJ-01 para pacientes con Esclerosis Tuberosa
Tras los resultados positivos del ensayo clínico, se busca garantizar la continuidad del tratamiento a los pacientes que deseen seguir con la terapia experimental.
Madrid, Junio 2025 – La compañía Oils4cure ha presentado la solicitud a la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para autorizar el uso compasivo del medicamento en investigación YCJ-01 en pacientes con Esclerosis Tuberosa que han participado en el ensayo clínico y desean continuar con el tratamiento.
Esta solicitud se produce a raíz de los resultados positivos obtenidos en el estudio clínico destinado a evaluar la eficacia y seguridad del medicamento experimental YCJ-01. El tratamiento ha mostrado un perfil favorable en pacientes con Esclerosis Tuberosa, una enfermedad genética poco frecuente que afecta al sistema nervioso central y otros órganos, causando una variedad de síntomas complejos y de difícil manejo entre ellos la epilepsia refractaria.
El uso compasivo es una vía regulada por la AEMPS que permite el acceso a medicamentos en investigación fuera del contexto del ensayo clínico, cuando se considera que pueden aportar un beneficio clínico significativo y no existen alternativas terapéuticas adecuadas.
“Con esta solicitud, nuestro objetivo es dar continuidad al tratamiento de los pacientes que han resultado respondedores en el ensayo Spectrum y desean seguir con él hasta que pueda ser comercializado, evitando interrupciones que puedan afectar a su estado clínico”, ha explicado Carmen Sever, encargada de asuntos regulatorios de Oils4cure.
La decisión de la AEMPS ha sido favorable para los pacientes 10 pacientes que hasta la fecha, han terminado el ensayo y los 10 han resultado ser respondedores, disminuyendo la frecuencia en las crisis epilépticas y una mejoría notable a nivel cognitivo. Esta autorización es clave para asegurar que estos pacientes puedan seguir accediendo a una opción terapéutica prometedora, mientras se siguen recopilando datos en el ensayo, que refuercen su uso futuro en un entorno regulado.
